1. 标题：
公告Ropeginterferon alfa-2b（P1101）于中国进行之真性 红血球增多症（PV）取证
用第二期衔接性单臂临床试验初步临床 数据
2. 来源：公开资讯观测站
3. 网址：https://mops.twse.com.tw/mops/web/t05sr01_1
4. 内文：
1.事实发生日: 111/07/29
2.研发新药名称或代号: Ropeginterferon alfa-2b（P1101）
3.用途: 用于治疗真性红血球增多症（Polycythemia Vera, PV）
登记号: CTR20211664
4.预计进行之所有研发阶段:
取证用第二期衔接性单臂临床试验与新药查验登记审核
5.目前进行中之研发阶段(请说明目前之研发阶段系属提出申请/通过核准/不通过核准
，若未通过者，请说明公司所面临之风险及因应措施；另请说明未来经营方向及已投
入累积研发费用):
(1)提出申请/通过核准/不通过核准/各期人体试验(含期中分析)结果/发生其他影响
新药研发之重大事件：
Ropeginterferon alfa-2b于中国进行之真性红血球增多症（PV）取证用第二期
衔接性单臂临床试验初步临床数据。
A.临床试验设计介绍(包含试验计画名称、试验目的、试验阶段分级、药品名称、
宣称适应症、评估指标、试验计画受试者收纳人数等资料)。
a.试验计画名称:
采用P1101 治疗羟基月尿（HU）耐药或不耐受的中国真性红细胞增多症（PV）
患者的有效性和安全性的II 期单臂研究
b.试验目的:
评估P1101治疗对HU耐药或不耐受之中国PV患者的有效性和安全性。
c.试验阶段分级:
第二期临床试验。
d.药品名称:
Ropeginterferon alfa-2b（P1101）注射液。
e.宣称适应症:
用于治疗真性红血球增多症
f.评估指标:
基于中心实验室检测结果评价的第24周的完全血液反应率（IHR）
g.试验计画受试者收纳人数:
49位中国真性红血球增多症患者
B.主要及次要评估指标之统计结果(包含但不限于 P值)及统计上之意义(包含但不
限于是否达成统计上显著意义)，倘囿于其他重要原因导致公司无法揭示统计资
料，则应叙明理由说明之。
本试验依规范及中国国家药品监督管理局（下称中国国家药监局）同意收入49位
病患，疗程52周。经中国团队与中国国家药监局药品审评中心（CDE）咨询讨论
，因为系首次以高剂量施打，CDE同意可以在试验进行到第24周时进行初步分析。
目前49位受试者中，有27位完成了24周疗程，其中有14位在第24周达到CHR。以完
成24周疗程的人数计算，达成率为51.85% （14/27），数值上已高于PROUD-PV-52
周时的CHR率 43.1%。
在安全性方面，目前有47位患者于治疗期间出现不良事件（treatment-emergent
adverse event, TEAE），其中8位为3级TEAE，其余均为1-2级。初步结果显示
P1101的安全性与PROUD-PV、CONTINUATION-PV 及于日本进行之PV第二期衔接性的
临床试验结果基本一致。
C.若为知悉新药第三期人体临床试验(含期中分析)之统计资料时，并请说明未来新
药打入市场之计画(惟所述内容应注意避免误导投资人及涉及本中心“对上柜公
司应公开完整式财务预测之认定标准”而须编制财务预测之情事)。
不适用。
D.单一临床试验结果(包含主、次要评估指标之统计学 P 值及统计学上是否达显著
意义)，并不足以充分反映未来新药开发上市之成败，投资人应审慎判断谨慎投
资。
(2)未通过目的事业主管机关许可、各期人体临床试验(含期中分析)结果未达统计上显
着意义或发生其他影响新药研发之重大事件者，公司所面临之风险及因应措施：
不适用。
(3)已通过目的事业主管机关许可、各期人体临床试验(含期中分析)结果达统计上着意
义或发生其他影响新药研发之重大事件者，未来经营方向：
预计与中国国家药监局进行Pre-BLA沟通及提出新药查验登记审核申请。
(4)已投入之累积研发费用：考量未来市场行销策略，保障公司及投资人权益，暂不公
开揭露。
6.将再进行之下一阶段研发(请说明预计完成时间及预计应负担之义务):
预计与中国国家药品监督管理局进行Pre-BLA沟通及提出新药查验登记审核申请。
(1)预计完成时间：预计2022年底前提出新药查验登记审核申请。
(2)预计应负担之义务：不适用。
7.市场现况:
真性红血球增多症（PV）为骨髓增生性肿瘤（MPN）疾病的一种，疾病进程可能由血液
浓稠、脾脏肿大、引发血栓、中风危险，严重可演变为急性骨髓白血病（AML），影响
病患存活与生活品质。根据市场研究，中国约有40万名PV患者，临床用药包括爱治胶囊
（Hydroxyurea, HU）、干扰素或JAK2抑制剂等。
8.其他应叙明事项:无。
9.新药开发时程长、投入经费高且未保证一定能成功，此等可能使投资面临风险，投资
人应审慎判断谨慎投资。