“更柔和”的CRISPR形式可以更准确地编辑基因
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加利福尼亚大学圣地牙哥分校(UCSD)的研究人员开发了一种新式CRISPR技术，可以提供更
准确编辑由遗传疾病所致突变的方法，降低脱靶效应且更有效在突变的位置插入正确的
DNA序列。该方法目前在果蝇中进行了测试，利用了来自父母遗传的等值染色体
(equivalent chromosome)作为样板，修复了一个染色体复制品的基因突变。
过去的CRISPR技术是以一种称为Cas9的蛋白质扮演着分子剪刀，从目标序列的位点切断两
条DNA分子链，使新的DNA序列可以插入切口之间以替换突变的基因。然而，这个插入方式
仅对不到10%的细胞发挥作用，且在插入基因组的时候还是可能发生错误或是脱靶的现象
。
与现有的CRISPR技术1%脱靶现象及发生错误的机率相比，新形式的CRISPR发生错误或是脱
靶的现象大约只有0.01%的机率。新方法是用了一种称为nickase的Cas9酶变异体，只切割
DNA双股螺旋中的其中一条链，研究团队发现“更柔和”刻痕或切割一条DNA链比进行干净
的双股断链更有效。
研究人员在果蝇身上测试了这个新方法，果蝇发生了突变，眼睛由红色变成了白色。他们
发觉nickase系统可以修正高达65%眼睛颜色突变的细胞，而使用Cas9修正的标准CRISPR技
术则是修正了高达30%导致眼睛有小块红色的细胞突变。
未来如果证明该技术对人体有用，则可能可以修复所有与疾病相关的基因突变，且这些基
因突变的染色体是具有健康复制品的。这意味着无法修复男性或是变性男性X染色体上的
突变，因为他们缺乏了该性染色体的第二复制品。此外，还无法对父母中两条染色体上皆
具有完全相同与疾病相关的突变的人身上发挥作用，该研究发表在Science Advances期刊
上。