主题：药费819万 CAR-T细胞治疗下月纳健保／首例健保给付4900万元基因治疗的SMA男婴 成
效良好
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内文：〔记者许丽娟、林惠琴／综合报导〕针对脊髓性肌肉萎缩症（简称SMA），高达四千九
百万的基因治疗药物于今年八月才纳入健保给付，廿三天后国内首例接受健保给付的SMA病童
“小宝”于高医大附设中和纪念医院给药治疗，目前效果良好。卫福部健保署长石崇良昨表
示，每人药费八一九万元的CAR-T细胞治疗，预计于下个月纳入健保给付，预估百名癌症患者
受惠。
外界疾呼健保给付癌症新药要加速，先前健保署已就CAR-T细胞治疗与药厂进行财务方案协议
，这款诺华药厂的“祈莱亚”（Kymriah）主要适用急性淋巴性白血病、复发性或难治性的弥
漫性大Ｂ细胞淋巴瘤。CAR-T细胞治疗原理主要将免疫细胞Ｔ细胞取出再制强化，然后打回体
内对抗癌细胞。
目前四个月又十一天大的小宝是在出生后十二天确诊SMA，小宝爸爸表示，当时小宝头部无法
直立，全身软弱无力，哭声微弱，基因药物治疗后，如今头部控制自如、趴着时可自主抬头
，且扶著髋部可坐立、手部抓握力量变强，并且能连续翻身，听到小宝宏亮的哭声、有精神
地在床上翻滚，相当感动。
高医院长王照元表示，SMA发生率约为十万分之一，最严重的第一型SMA病童约八成在两岁前
就会因呼吸衰竭死亡，是目前世界上婴儿死亡率最高的遗传疾病。高医小儿科部教授钟育志
说明，SMA现有三种治疗药物，包括需终生给药的RNA药物、口服的小分子药物，以及静脉注
射、只需一次性给药的基因治疗药物，让病童可以免于死亡的威胁或运动功能退化的恐惧。
健保署二○一○年七月起给付SMA脊髓注射药物，今年四月给付口服液剂，八月再将基因治疗
药物纳入给付。石崇良指出，基因治疗药品适应症为“六个月以下发病，且带有基因突变”
的SMA病童，一次性治疗、终生有效，预估一年有八至九人受惠。
心得： 各位观众 819万
其实我是觉得你要纳健保没差
护理师加薪纳健保也没差
但重点是保费要涨啊唉唉