http://www.cna.com.tw/news/ahel/201406060137-1.aspx
（中央社记者陈清芳台北6日电）罹患非典型性溶血尿毒症候群的罕病儿叶小弟与曹莉婕
盼不到救命药，相继辞世，莉婕妈妈和罕病基金会今天呼吁，救命不能等，官僚别误事。
罕病基金会指出，“非典型性溶血尿毒症候群”去年9月10日经卫福部“罕见疾病审议委
员会”列入罕见疾病公告，今年4月将此病增列为免疫抑制剂（Soliris）治疗的适应症，
政府却迟未公告，药厂无法申请列入健保给付，罕病儿用不起又等不及，眼睁睁等死。
卫生福利部则表示，食品药物管理署正在加速流程，进行药品新适应症的预告公告，预定
6月底前可正式公告。中央健保署同步进行罕药给付条件审查，以列入健保给付。
但卫福部的脚步对叶小弟与曹莉婕来说，终究是迟了一步。罕病基金会批评，政府公文浪
费时间往返、开会审议，一来一往，罔顾人命，在罕药未列入健保给付前，政府应依“罕
见疾病防治及药物法”第33条规下，提供紧急用药。
莉婕妈妈说，女儿无法即时施打救命药剂，短短撑了28天就走，希望女儿是最后一个等不
到药的苦命儿。
叶小弟生前瘦到大腿皮包骨，体重剩11公斤，整天洗肾，必须依赖打针维持生命，每一针
要价新台币21万元，健保没给付，叶家人硬凑315万元打了15针。打完最后一针后，家里
无力负担，最后叶小弟拖了4个多月因并发症而宣告不治。
罕病基金会指出，非典型性溶血尿毒症是致命遗传疾病，盛行率为百万分之3，是基因变
异造成免疫系统中的补体系统异常活化，引起多重器官的血栓和炎症，诊断后24小时内必
须置换血浆，某特殊情况不适用的患者可用罕药Soliris抑制补体活化，但即时施打才有
疗效。1030606
(中央社 2014/06/06)