标题：本公司新药CBL-514注射剂用于减少皮下脂肪之CBL-0204 Phase 2b临床试验取得
最终统计结果，其试验主要与次要疗效 指标在临床与统计上皆达到显著有效意义
来源：公开资讯站
网址：https://mops.twse.com.tw/mops/web/t05sr01_1
内文：
1.事实发生日:113/12/11
2.研发新药名称或代号: CBL-514
3.用途:
A.减少皮下脂肪(非手术局部减脂)
B.改善中/重度橘皮组织
C.治疗罕见疾病窦根氏症
4.预计进行之所有研发阶段:
A.第一期临床试验 (Phase 1)：已完成。
B.第二期临床试验 (Phase 2)：进行中。
C.第三期临床试验 (Phase 3)：尚未进行。
D.新药查验登记审核 (NDA)：尚未进行。
5.目前进行中之研发阶段(请说明目前之研发阶段系属提出申请/通过核准/
不通过核准，若未通过者，请说明公司所面临之风险及因应措施；
另请说明未来经营方向及已投入累积研发费用):
(1)提出申请/通过核准/不通过核准/各期人体试验(含期中分析)结果/发
生其他影响新药研发之重大事件：
本公司新药CBL-514注射剂用于减少皮下脂肪之CBL-0204 Phase 2b临床试
验取得最终统计结果，其试验主要与次要疗效指标在临床与统计上皆达到
显著有效意义。
A.临床试验设计介绍(包含试验计画名称、试验目的、试验阶段分级、
药品名称、宣称适应症、评估指标、试验计画受试者收纳人数等资料)。
a.试验计画名称:
一项临床二期、随机分配、安慰剂对照以评估CBL-514注射剂相较于安慰
剂对于减少腹部皮下脂肪的疗效、安全性与耐受度之临床试验。
试验内容详情请见：
https://clinicaltrials.gov/study/NCT05736107?intr=cbl-514&page=1&
rank=10 (NCT05736107)
b.试验目的:评估CBL-514注射剂相较于安慰剂用于减少皮下脂肪的疗效、安
全性与耐受度。
c.试验阶段分级:二期临床试验
d.药品名称: CBL-514
e.宣称适应症:减少皮下脂肪 (非手术局部减脂)
f.评估指标:
这是一项经美国FDA及澳洲主管机关和当地人体研究伦理审查机构核准执行
的多国多中心Phase 2b临床试验，为符合FDA Patient Focused Drug
Development药物研发指引，本试验主要指标为使用腹部脂肪等级量表
(Abdominal Fat Rating Scale；AFRS)评估CBL-514减少腹部皮下脂肪等级
之疗效，AFRS分为医师使用的Clinician Reported-AFRS和受试者使用的
Patient Reported-AFRS两个版本，以纳入临床医师评估和受试者自评的疗
效反应率，评量表是以5个等级(Grade 1 None/Minimal至Grade 5 Very
Severe)划分不同腹部脂肪等级，分数越高代表腹部脂肪堆积越多。每位受
试者根据腹部皮下脂肪堆积程度最多给予4次CBL-514或安慰剂的注射，每
次治疗剂量最多不超过600毫克的CBL-514或同等体积的安慰剂，每次注射
间隔为3周，并于完成最后一次注射后的4周、8周和12周追踪评估疗效及安
全性，并比较CBL-514用药组与安慰剂组的疗效是否具有统计显著差异
(p< 0.05为具有统计显著差异)。
g.试验计画受试者收纳人数：
本试验于美国与澳洲共12个试验中心收案，共纳入107位具有Grade 3
Moderate或Grade 4 Severe腹部脂肪等级的受试者，分为CBL-514与安慰
剂2个组别并以1：1随机分派，实际有52位受试者和55位受试者分别纳入
CBL-514组和安慰剂组。
B.主要及次要评估指标之统计结果(包含但不限于P值)及统计上之意义
(包含但不限于是否达成统计上显著意义)，倘囿于其他重要原因导致公司
无法揭示统计资料，则应叙明理由说明之。
全分析集群组(Full Analysis Set population；FAS population)临床
统计结果及说明：
全分析集群组(Full Analysis Set population)包含所有随机分配且具有
治疗前与至少一次治疗后数据的受试者。根据 ICH E9 Statistical
Principles for Clinical Trials，Full Analysis Set“全分析集”与
ITT (Intention-to-Treat“意图治疗人群”)分析结果是相同的。
a.主要疗效评估指标之统计结果及统计意义
接受最后一次治疗后12周，试验主持人使用Clinician Reported-Abdominal
Fat Rating Scale(CR-AFRS)评估受试者至少有一个等级改善的受试者比
例，在CBL-514组为76.7%，安慰剂组为18.9%。与安慰剂组相比，CBL-514
组达到至少一个等级改善的受试者比例显著高于安慰剂组(p=0.00004)，
疗效达到统计上显著差异，本试验主要疗效指标已达标。
b.次要疗效评估指标之统计结果及统计意义
(i)接受最后一次治疗后12周，试验主持人使用CR-AFRS评估受试者至少
有二个等级改善的受试者比例，在CBL-514组为32.0%，安慰剂组为0%。
与安慰剂组相比，CBL-514组达到至少二个等级改善的受试者比例显著高
于安慰剂组(p= 0.00122)，疗效达到统计上显著差异。
(ii)接受最后一次治疗后12周，受试者使用Patient Reported-Abdominal
Fat Rating Scale(PR-AFRS)评估至少有一个等级改善的受试者比例，在
CBL-514组为76.7%，安慰剂组为19.4%。与安慰剂组相比，CBL-514组达到
至少一个等级改善的受试者比例显著高于安慰剂组(p=0.00004)，疗效
达到统计上显著差异。
(iii)接受最后一次治疗后4周，腹部治疗部位皮下脂肪体积减少至少20%
的受试者比例，在CBL-514组为50%，安慰剂组为0%。与安慰剂组相比，
CBL-514组皮下脂肪体积减少至少20%的受试者比例显著高于安慰剂组
(p<0.00001)，疗效达到统计上显著差异。
(iv)接受最后一次治疗后4周，腹部治疗部位皮下脂肪厚度百分比的变化，
在CBL-514组为-25.0% (95% CI:-29.3%,-20.8%,p<0.00001)，安慰剂
组为2.0% (95% CI:-2.1%,6.2%,p=0.33443)。与安慰剂组相比，
CBL-514组腹部治疗部位皮下脂肪厚度百分比变化的差异为-27.1%
(95% CI:-32.3%,-21.8%,p<0.00001)，疗效达到统计上显著差异。
(v)在CBL-514组别至少有达到CR-AFRS一个等级改善的受试者中，58.8%
受试者仅需接受1次CBL-514治疗即可达到CR-AFRS至少一个等级的改善。
与安慰剂组相比，本试验主要与次要疗效指标皆达到统计上显著差异，相关
临床统计结果将于113/12/18(三)下午2点举办线上法说会进行说明。
c.安全性评估指标之统计结果
受试者完成CBL-514至多4次给药疗程后的整体安全性与耐受度良好，多数不
良事件为轻度和中度的注射部位反应。总体上治疗后的实验室血液生化检
查、生命征象、心电图和理学检查结果没有与试验药品相关的临床显著变化。
总结：
根据临床统计结果，本试验在全分析集群组(FAS population)与依计画书群
体(Per Protocol population；PP population)的临床统计分析结果，其试
验主要与次要疗效指标皆达到临床及统计上显著有效意义。PP population
统计结果显示CBL-514治疗后有超过8成的受试者以CR-AFRS或PR-AFRS评估腹
部脂肪皆可达到至少一个等级改善；以MRI评估腹部治疗部位皮下脂肪，显示
与安慰剂组相比，CBL-514治疗后平均可减少超过30%的腹部皮下脂肪厚度，
且药物安全性与耐受度良好，对于非手术局部减脂具有极佳的疗效与安全性
优势。
C.若为知悉新药第三期人体临床试验(含期中分析)之统计资料时，并请说明
未来新药打入市场之计画(惟所述内容应注意避免涉及本公司“对上市公司应
公开完整式财务预测之认定标准”而须编制财务预测之情事：不适用。
D.单一临床试验结果(包含主、次要评估指标之统计学 P 值及统计学上是否
达显著意义)，并不足以充分反映未来新药开发上市之成败，投资人应审慎判
断谨慎投资。
(2)未通过目的事业主管机关许可、各期人体临床试验(含期中分析)结果未达统
计上显著意义或发生其他影响新药研发之重大事件者，公司所面临之风险及因
应措施：不适用。
(3)已通过目的事业主管机关许可、各期人体临床试验(含期中分析)结果达统计
上显著意义或发生其他影响新药研发之重大事件者，未来经营方向：评估中。
(4)已投入之累积研发费用：考量未来市场行销策略，保障公司及投资人权益，
暂不公开揭露。
6.将再进行之下一阶段研发(请说明预计完成时间及预计应负担之义务):
CBL-514用于减少皮下脂肪 (非手术局部减脂)，目前正在规划三期临床试验。
(1)预计完成时间：预期2025年Q3展开三期临床试验收案，惟实际时程将依执
行进度调整。
(2)预计应负担之义务：无。
7.市场现况:
目前80%以上的局部减脂疗程仍采用侵入性的外科手术，包含抽脂手术与腹部
整形术。虽然外科手术的局部减脂疗效较目前已上市的非手术局部减脂产品明
显许多，但仍伴随着许多明显副作用与后遗症，以及可能威胁生命的严重副作
用。因此，近年来非手术局部减脂产品快速崛起，包括冷冻减脂
(Cryolipolysis)、超音波减脂、局部减脂注射剂(成分为去氧胆酸或其盐类)
等。然而，目前非手术局部减脂产品多半疗效不佳，无法明显减少治疗部位皮
下脂肪，且术后需12周以上才可见疗效，并伴随中、重度副作用风险，如皮肤
坏死、神经损伤与麻痺、疤痕组织、硬块、反常脂肪增生(paradoxical adipose
hyperplasia, PAH)、皮肤灼烧或溃疡...等。美国整形外科医学会(American
Society of Plastic Surgeons, ASPS)研究报告指出，目前仍有超过60%的人
因不满意现有局部减脂疗程或因害怕副作用而却步，显示局部减脂市场庞大且
仍有大量需求未被满足。
8.其他应叙明事项(若事件发生或决议之主体系属公开发行以上公司，
本则重大讯息同时符合证券交易法施行细则第7条第8款所定
对股东权益或证券价格有重大影响之事项):无此情事。
9.新药开发时程长、投入经费高且未保证一定能成功，此等可能使投资面临风险，投
资人应审慎判断谨慎投资。:
心得：
其试验主要与次要疗效指标在临床与统计上皆达到显著有效意义。
明天开始涨停板?