标题：
本公司基于美国FDA再度建议修改主要疗效指标，遂主动向中国国家药监局申请暂时撤回
P1101用于早前期原发性骨髓纤维化或低至中度风险1级的明显原发性骨髓纤维化之第三
期临床试验计画
来源：公开资讯观测站
网址：https://mops.twse.com.tw/mops/web/t146sb05
内文：
5/7送去申请三期临床试验的要因为FDA改细节所以暂时撤销
应该改一改就能重新送去申请实验
这波药华药是5/13开始在加拿大卖才喷的
暂缓实验这点小事应该没问题的对吧，毕竟非因此喷，必然也不会因此而......
明天能相信爱情吗？
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1.事实发生日:113/05/21
2.研发新药名称或代号:Ropeginterferon alfa-2b（P1101）
3.用途:
治疗早前期原发性骨髓纤维化（Pre-fibrotic/Early Primary Myelofibrosis）
或低至中度风险1级的明显原发性骨髓纤维化（Overt Primary Myelofibrosis
at low to intermediate-1 risk according to DIPSS Plus）
4.预计进行之所有研发阶段:进行第三期临床试验及未来新药查验登记。
5.目前进行中之研发阶段(请说明目前之研发阶段系属提出申请/通过核准/
不通过核准，若未通过者，请说明公司所面临之风险及因应措施；
另请说明未来经营方向及已投入累积研发费用):
(1)提出申请/通过核准/不通过核准/各期人体试验(含期中分析)结果/发生其他影响
新药研发之重大事件：
有关本公司向中国国家药品监督管理局（简称中国国家药监局）提交
Ropeginterferon alfa-2b用于早前期原发性骨髓纤维化或低至中度风险1级的明
显原发性骨髓纤维化之第三期临床试验计画，兹更新目前进度如下：
本试验为一项全球多国多中心第三期临床试验，本公司于2024年1月17日向美国
FDA提交本案，并已依照FDA建议修订本试验计画。因中国药监局审核临床试验
申请案需时较长，故本公司于2024年4月26日即依FDA建议修订后之试验计画尽
快提交中国药监局审核。
惟因FDA对本案甚为重视，近期针对本试验计画之主要疗效指标提出进一步修订
建议，本公司遂主动向中国药监局申请暂时撤回本案，待计画书修订完成后将再
行提交申请。
(2)未通过目的事业主管机关许可、各期人体临床试验(含期中分析)结果未达统计上
显著意义或发生其他影响新药研发之重大事件者，公司所面临之风险及因应措施：
不适用。
(3)已通过目的事业主管机关许可、各期人体临床试验(含期中分析)结果达统计上显
着意义或发生其他影响新药研发之重大事件者，未来经营方向：
不适用。
(4)已投入之累积研发费用：
考量未来市场行销策略，保障公司及投资人权益，暂不公开揭露。
6.将再进行之下一阶段研发(请说明预计完成时间及预计应负担之义务):
第三期临床试验
(1)预计完成时间：不适用。
(2)预计应负担之义务：无。
7.市场现况:
原发性骨髓纤维化（Primary Myelofibrosis, PMF）为骨髓纤维化（Myelofibrosis,
MF）的一种，与真性红血球增多症（Polycythemia Vera, PV）、原发性血小板过多
症（Essential Thrombocythemia, ET）同属于骨髓增生性肿瘤（Myeloproliferative
Neoplasms, MPN）疾病。根据提供罕见疾病资讯的网站Orphanet，全球每10万人约有
1到9名PMF患者。若低风险的MF患者出现相关症状，现行治疗方法包括仿单标示外的
爱治（Hydroxyurea, HU）、长效型干扰素，某些情况下患者可使用JAK2抑制剂或需
骨髓移植，JAK2抑制剂主要适用于中、高风险的骨髓纤维化患者。
8.其他应叙明事项(若事件发生或决议之主体系属公开发行以上公司，
本则重大讯息同时符合证券交易法施行细则第7条第8款所定
对股东权益或证券价格有重大影响之事项):
Ropeginterferon alfa-2b为本公司自行研发生产之新一代创新长效型干扰素，至今
已获全球近40个国家核准用于成人真性红血球增多症（Polycythemia Vera, PV）
患者，包括欧盟、美国及日本等主要新药市场。
9.新药开发时程长、投入经费高且未保证一定能成功，此等可能使投资面临风险，投
资人应审慎判断谨慎投资。: