楼主:
MA40433 (Masa)
2021-06-11 07:35:06原文标题：
为何阿兹海默新药被专家否绝 FDA却仍批准上市？
原文连结：
https://health.udn.com/health/story/6008/5522551
发布时间：
2021-06-10 11:27
林庆顺教授
原文内容：
Biogen百健研发的新药Aducanumab是第一款可减缓脑部功能退化的新药。图为在凤凰城的
巴纳阿兹海默症研究所的研究人员检测脑部淀粉蛋白斑块情况。(美联社)
读者Seth昨天（2021-6-8）在阿兹海默症：新药成功，股票大跌的回应栏里留言：
林教授好, 昨天 (June 7) 股票市场的大新闻就是 Biogen 的新药得到 FDA’s
approval. 但我看报导, 其实该药在临床三期的过程中也是充满争议. 想听听林教授的想
法, 谢谢
我是在两个半月前（2021-3-22）发表阿兹海默症：新药成功，股票大跌，讨论一个尚在
试验中，叫做Donanemab的阿兹海默新药。这个由Eli Lilly（礼来公司）研发的新药是在
2021-3-13在顶尖的新英格兰医学期刊发表第二期临床试验的结果。尽管礼来公司声称试
验结果成功，但是论文发表之后的礼拜一（2021-3-15），礼来公司的股票却大跌10%。我
的解释是：“华尔街却不买账，因为Donanemab虽然能有效清除斑块，也能减缓主要大脑
功能的衰退，但却不能减缓次要大脑功能的衰退。事实上，纵然是所谓的‘减缓主要大脑
功能的衰退’，也只是比安慰剂好一点点。”
读者Seth所说的“Biogen 的新药”是在这个礼拜一（2021-6-7） 获得FDA的
Conditional Approval（有条件的批准），从而导致Biogen这家公司的股价飙涨38%。这
个新药是叫做Aducanumab（商品名Aduhelm），定价是每年5万6千美元（还有其他附加费
用），而美国有6百万阿兹海默症病患，全球有3千万阿兹海默症病患，再加上这是目前唯
一被FDA核准的阿兹海默治疗药，所以这也就难怪Biogen的股价会飙涨38%。
Eli Lilly的Donanemab和Biogen 的Aducanumab都是针对阿兹海默症病患脑部的斑块而设
计的单株抗体（每个月静脉点滴一次，每次点滴一小时），所以它们都能有效清除这种斑
块。但是，尽管斑块被清除了，认知功能却只有一点点改善。
FDA共召集了11位专家来审核Biogen 的Aducanumab，而投票结果是0票赞成，1票弃权，10
票反对。但是，FDA完全不理会这样的结果，决定给予这个新药有条件的批准。所谓“有
条件的批准”，就是
Biogen可以开始贩售这个新药，
但需要在10年后提供所谓的“第四期临床研究”的结果。
如果这个第四期临床研究的结果不理想，那FDA就会取消核准。
这个所谓的“第四期临床研究”将会很难进行，因为它不太可能有办法招募到足够的病患
来参加。要知道，临床试验是必须要有安慰剂的对照组，但是，既然这个药已经可以免费
取得，还有人会愿意去被施打安慰剂吗？
（注：这个药将会由联邦的Medicare健保买单，
也就是全民买单）
美国的主要媒体几乎清一色地对这个新药的核准给予负面的评论。例如纽约时报发表
F.D.A. Approves Alzheimer’s Drug Despite Fierce Debate Over Whether It Works
（FDA 核准阿兹海默症药，尽管对其是否有效存在激烈争论），以及彭博新闻发表的
Approving Biogen’s Alzheimer’s Drug Is a Big Mistake（批准 Biogen 的阿兹海默
症药是一个大错误）。这篇彭博新闻的次标题是：FDA根据有瑕疵的证据来核准一个有争
议的治疗将会损害该机构的声誉、美国的医疗预算，和药物研究的质量。
顶尖的科学期刊Nature也发表Landmark Alzheimer’s drug approval confounds
research community（具有里程碑意义的阿兹海默症药物批准让研究界感到困惑）。它指
出，（1）由于病患会选择这款新药，所以他们将不会继续参与正在进行，或是计划进行
的阿兹海默症临床研究，从而导致阿兹海默症的研究倒退10到20年，（2）由于这款新药
获得10年的有条件批准，所以数百万的病患有可能会花了大钱，但到头来却得不到预期的
症状改善，（3）这款新药是有一些副作用，例如有40%接受治疗的病患曾出现大脑肿胀，
而由于大脑肿胀不一定会有症状，所以接受治疗的病患将需要用断层扫描来做监控（又是
一笔为数可观的开销）。
一个叫做Public Citizen的公民团体发表Statement: FDA’s Decision to Approve
Aducanumab for Alzheimer’s Disease Shows Reckless Disregard for Science,
Severely Damages Agency’s Credibility（声明：FDA 批准 Aducanumab 治疗阿兹海默
症的决定显示了对科学的鲁莽无视，严重损害了 FDA 的信誉）。它的次标题是：FDA与
Biogen的不当合作匆促推出利润丰厚但未经证实的治疗。
这个公民团体的健康研究小组主任Michael Carome说：“FDA 的决定显示出对科学令人震
惊的无视，并削弱了该机构批准新药的标准。 由于这种鲁莽的行为，该机构的信誉受到
了不可挽回的损害。”
心得/评论： ※必需填写满20字
前天贴了一则新药的新闻，刚好最近国内有高端的研究
两者并不相同，但看起来美国FDA药物批准一样有政治干扰
只是此药的干扰来自患者家属或群组，他们迫切需要药物治疗患者
过去10年间有超过100种宣称有效药物提供给FDA认证，
但只有此药通过
作者在三月也曾发表一篇比较专业的看法
阿兹海默症：新药成功，股票大跌
https://reurl.cc/qg5jeD
说明该药只是对症状有些微作用
ＰＳ
自己有长辈目前住安养机构，深受此症所苦
如果自己自问是否要接受此药治疗，
我想在没有健保的补助下
我应该会拒绝
（有看过 我不是药神 这部片的人应该知道其中原因）