http://www.cna.com.tw/news/firstnews/201706240005-1.aspx
日利用基因编辑 成功根治血友病老鼠
（中央社东京23日综合外电报导）日本自治医科大学和东京大学研究团队利用最新基因编
辑技术，成功根治罹患很难阻止出血的血友病老鼠，创下日本国内成功首例，研究团队把
目标摆在希望10后展开病患临床研究。
日本放送协会（NHK）报导，血友病患者因基因异常，导致血液中凝血成分减少而不容易
止血，目前借由每周注射数次补充凝血因子进行治疗。
自治医科大学和东京大学研究团队运用能任意操作基因的最新基因组编辑技术，修复基因
中的异常，把血液中的凝血成分从10%增至20%，成功治疗血友病。针对血友病治疗，美国
等利用正常基因植入体内方式治疗患者，但成功借由修复异常基因来根本治疗的动物实验
，在日本国内属首例。
自治医科大学教授大森司表示，经动物实验充分确认安全性后，希望10年左右以后能将此
疗法应用在病患身上。1060624