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2017-06-07 20:43:03罕病》安成罕病新药AC-203 全球临床试验收案
安成生技总经理陈志光表示，本次全球临床试验的第一位病患如期登录，并成功整合
推动欧美地区的孤儿药大型人体试验标准，是安成与CCP共同努力的成果，本次结果将用
于新药上市许可审查（NDA），期能为单纯型遗传性表皮分解性水泡症的病患提供全新且
有效的治疗药物，改善病患的生活品质。
安成表示，AC-203治疗单纯型遗传性表皮分解性水泡症已获得美国、欧盟及台湾FDA
孤儿药资格认定，目前EBS并未有任何有效治疗药物；该临床试验预定招募约80位病患，
以随机、双盲方式，在美国、欧洲、以色列及澳洲等地多国多中心进行，预计2018年完成
收案。
安成表示，全球的EB病患估计达50万人，在欧美、日本等先进国家有近5万病患，而
台湾也有数十名患者。病患出生时带有的基因突变，致使皮肤非常的脆弱，如同蝴蝶的翅
膀，稍微碰撞或摩擦即产生严重的破坏；病患往往在出生时，或在婴儿时期，皮肤即出现
如烫伤引起的水泡及伤口，身体的其他黏膜组织如口腔、消化道及眼睛均可能受到影响。
因为皮肤和黏膜的损坏，病患受到病菌感染的风险非常高，亦会产生营养不良、严重的疼
痛及搔痒等症状，重症者甚至造成肢端变形，罹患皮肤癌的风险也远高于常人。
http://news.ltn.com.tw/news/life/breakingnews/2089605
(自由时报 2017-06-05)