Fw: [新闻] 每剂破亿 健保署曝本土研发罕病罕病基因治疗申请给付

楼主: kunamatataha (哭那玛塔塔)   2025-06-27 19:57:44
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作者: CREA (人间不信) 看板: Gossiping
标题: [新闻] 每剂破亿 健保署曝本土研发罕病罕病基因治疗申请给付
时间: Fri Jun 27 19:42:14 2025
联合报
2025-06-27 19:04
记者林琮恩/台北即时报导
每剂破亿 健保署曝本土研发罕病罕病基因治疗申请给付
  罕见疾病“芳香族L-胺基酸类脱羧基酶缺乏症(AADC缺乏症)”为基因先天
性缺陷,病童自幼开始,每隔一段时间就会经历长达数小时类似癫痫症状,国内
病童对既有药物反应不佳,5至6岁即因功能障碍死亡。台大基因医学部兼任主治
医师胡务亮研发AADC基因治疗,2022年获欧盟上市许可,现已取得我国卫福部食
药署许可证,正申请健保给付,一剂要价破亿元。
  根据国健署罕病通报,截至今年5月,AADC通报人数72人、过世25人、等药人
数17人。罕见疾病基金会创办人陈莉茵说,基金会参与AADC缺乏症治疗,多年前
向已故长荣集团创办人张荣发募款,在台湾执行7、8位临床试验案例,张荣发创
办人过世后,临床试验移师欧洲,完成第二期临床试验,补做动物试验。
  卫福部健保署长石崇良表示,扣除高龄、重大伤病等原因,科技进展导致新
药研发快速,是健保支出最多项目,占比38%,健保署已将一剂4900万脊髓性肌肉
萎缩症(SMA)基因治疗纳保,目前AADC缺乏症基因治疗,已送至健保署审查,一
剂要价超过1亿元,目前尚在内部讨论阶段,后续还要经过医疗科技评估、健保共
拟会等法定程序。
  除类似癫痫的“动眼危象”症状外,AADC缺乏症病童,也会出现吸吮力差、
喂食困难、眼皮下垂、昏睡、体温不稳、肢体张力低下、间歇性的异常眼球运
动、全身性的手足徐动症、易怒、情绪不稳、睡眠障碍、惊吓反射强等等,有些
运动障碍和巴金森氏症相当相似。
  回顾AADC缺乏症治疗发展历程,罕见疾病基金会2007年协助该疾病病友成立
联谊会,2008年台大医院团队评估在台湾进行基因治疗可行性,罕病基金会则开
启临床试验计画补助办法,协助本土研究,2010年首位AADC缺乏症个案,获卫福
部同意以恩慈疗法进行治疗,同年张荣发捐赠1100万公罕病基金会研发治疗之用。
  后续在2011年,张荣发再拨款委托罕病基金会,取得美国制造基因治疗所需
病毒载体,捐赠台大医院基因治疗研究,同年完成8位病童恩慈疗法。台大医院
2013年执行AADC缺乏症新生儿筛检先趋计画,2014年卫福部同意第1、2期临床试
验,2016年台大医院开始临床试验第2b期,2020年完成第30例个案治疗,该药物
在2022年取得欧洲药品管理局同意上市。
https://udn.com/news/story/7266/8836014
作者: chillybreeze (寒风之翼)   2025-06-27 20:25:00
要不要先看看这些药救起来的孩子长什么样子,离正常人有多大距离,这钱花得有价值吗?从那SMA的检讨看看啊
作者: raygod (...)   2025-06-27 20:49:00
一亿元 医护人员请客
作者: chillybreeze (寒风之翼)   2025-06-27 21:47:00
反对纳入健保,99.99%的人接受治疗长大赚不回这笔钱的,不值得花这么多钱去救
作者: elfish123 (ZEXD)   2025-06-27 23:12:00
申请你妈啦
作者: mitsloanboy (GG轮班救台湾)   2025-06-28 02:08:00
作者: pippen2002 ((EJ1547))   2025-06-28 10:06:00
笑死!!拿来救医疗 环境不适更好?
作者: HoterLin (白袍清道夫)   2025-06-28 22:36:00
一亿元! 是救病人还是救医生?
作者: abby2007 (似水)   2025-06-29 22:53:00
随便一个人被底层卡车司机撞死 不用赔反正也没钱赔 然后国家花亿元去买药救罕病
作者: doluir (阿冠)   2025-07-01 15:59:00
罕病的药真的是研究的浪漫 根本不符市场经济
作者: cyp001 (医生叔叔)   2025-07-02 10:20:00
赚不了钱 但是对大药厂来说可以打知名度

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