标题：本公司于114/1/4召开重大讯息说明记者会内容：本公司 P1101之原发性血小板过多症（
ET）第三期临床试验主要评估 指标之统计结果正面，达到统计上显著意义
来源：台湾证券交易所
网址：https://www.twse.com.tw/IIH2/zh/company/information.html?code=6446
内文：
1.事实发生日:114/01/03
2.研发新药名称或代号:P1101
3.用途:
用于治疗原发性血小板过多症（Essential Thrombocythemia, ET）
https://www.clinicaltrials.gov
NCT Number: NCT04285086
4.预计进行之所有研发阶段:新药查验登记
5.目前进行中之研发阶段(请说明目前之研发阶段系属提出申请/通过核准/
不通过核准，若未通过者，请说明公司所面临之风险及因应措施；
另请说明未来经营方向及已投入累积研发费用):
获第三期临床试验主要评估指标之统计结果
(1)提出申请/通过核准/不通过核准/各期人体试验(含期中分析)结果/发生其他影响
新药研发之重大事件：
本公司P1101之原发性血小板过多症（ET）全球多国多中心第三期临床试验主要
评估指标之统计结果（Topline Results）正面，达到统计上显著意义。
A.临床试验设计介绍(包含试验计画名称、试验目的、试验阶段分级、药品名称
、宣称适应症、评估指标、试验计画受试者收纳人数等资料)。
a.试验计画名称:
一项开放性、多中心、随机分配、有效药物对照之临床三期试验以比较P1101
与Anagrelide做为二线治疗对于原发性血小板增多症之疗效、安全性与耐受
性并评估药物动力学（SURPASS ET）：核心试验及其延伸试验
b.试验目的:评估P1101在反应率方面长期的安全性与疗效
c.试验阶段分级:第三期临床试验
d.药品名称:P1101
e.宣称适应症:用于治疗原发性血小板过多症
f.评估指标:
a.主要疗效评估指标：
第9个月及第12个月均有疗效反应（Modified ELN response）。疗效反应
系定义为受试者治疗后必须以下四项条件均达标：
i. 周边血球计数减少（血小板<=400x10^9/L及白血球<9.5x10^9/L），及
ii.疾病相关的体征改善或未恶化（脾脏肿大），及
iii.依据MPN-SAF-TSS评分具有较大的症状改善或保持无疾病进展，及
iv.未发生出血与血栓事件
b.次要疗效评估指标：
试验期间JAK-2等位基因负担自基准期随时间的变化
g.试验计画受试者收纳人数:
共收入174人，其中91名随机分配至P1101组，83名随机分配至Anagrelide
（ANA）组。
B.主要及次要评估指标之统计结果(包含但不限于P 值)及统计上之意义(包含但
不限于是否达成统计上显著意义)，倘囿于其他重要原因导致公司无法揭示统
计资料，则应叙明理由说明之。
a.主要疗效评估指标之统计结果及统计上之意义：
依意向治疗群体（intent-to-treat）之统计结果，受试者在第9个月及第12
个月均有疗效反应的数据如下：
P1101组为42.9%（39/91）、ANA组为6.0%（5/83）、P值为0.0001，达到统计
上的显著意义，显示P1101组长期的疗效优于ANA组。
疗效反应（Modified ELN response）系定义为受试者治疗后必须以下四项
条件均达标，各项标准之达标人数如下：
i. 周边血球计数减少（血小板<=400 x 10^9/L及白血球<9.5 x 10^9/L）：
P1101组为56.0%（51/91）、ANA组为6.0%（5/83）。
ii.疾病相关的体征改善或未恶化（脾脏肿大）：
P1101组为87.9%（80/91）、ANA组为54.2%（45/83）。
iii.依据MPN-SAF-TSS评分具有较大的症状改善或保持无疾病进展：
P1101组为71.4%（65/91）、ANA组为33.7%（28/83）。
iv.未发生出血与血栓事件：
P1101组为84.6%（77/91）、ANA组为51.8%（43/83）。
b.次要疗效评估指标之统计结果：
受试者之JAK-2等位基因负担平均值在基础线（baseline）为:
P1101组33.65%、ANA组39.71%
受试者之JAK-2等位基因负担平均值在第12个月为：
P1101组25.26%、ANA组37.26%
c.安全性：
P1101组受试者整体安全性与耐受度良好，在整体数值上显示较ANA组相对
良好。
C.若为知悉新药第三期人体临床试验(含期中分析)之统计资料时，并请说明
未来新药打入市场之计画(惟所述内容应注意避免涉及本公司“对上市公
司应公开完整式财务预测之认定标准”而须编制财务预测之情事)。
2025年送件申请参与试验各国之ET药证，获药证后由本公司及子公司或授
权合作伙伴于当地进行行销与销售。
D.单一临床试验结果(包含主、次要评估指标之统计学 P 值及统计学上是否
达显著意义)，并不足以充分反映未来新药开发上市之成败，投资人应审
慎判断谨慎投资。
(2)未通过目的事业主管机关许可、各期人体临床试验(含期中分析)结果未达统计
上显著意义或发生其他影响新药研发之重大事件者，公司所面临之风险及因应
措施：不适用
(3)已通过目的事业主管机关许可、各期人体临床试验(含期中分析)结果达统计上
显著意义或发生其他影响新药研发之重大事件者，未来经营方向：
2025年送件申请参与试验各国之ET药证，获药证后由本公司及子公司或授权合
作伙伴于当地进行行销与销售。
(4)已投入之累积研发费用：
考量未来市场行销策略，保障公司及投资人权益，暂不公开揭露。
6.将再进行之下一阶段研发(请说明预计完成时间及预计应负担之义务):
新药查验登记
(1)预计完成时间：2025年送件申请参与试验各国之ET药证。惟实际时程将依申请
进度调整，本公司将依法规揭露相关讯息。
(2)预计应负担之义务：无。
7.市场现况:
原发性血小板过多症（ET）为骨髓增生性肿瘤（Myeloproliferative neoplasms,
MPN）疾病的一种，病人数与真性红血球增多症（Polycythemia Vera, PV）的病人
数相近。根据市场研究，每10万人中约有38~57名ET患者。目前ET的第一线用药是
仿单标示外的爱治（Hydroxyurea, HU），第二线用药则是安阁灵（Anagrelide）
，此药系美国FDA于1997年核准。
8.其他应叙明事项(若事件发生或决议之主体系属公开发行以上公司，
本则重大讯息同时符合证券交易法施行细则第7条第8款所定
对股东权益或证券价格有重大影响之事项):
P1101为本公司自行研发生产之新一代创新长效型干扰素，至今已获全球近40个
国家核准用于成人真性红血球增多症（PV）患者，包括美国、日本、中国及欧盟
等主要新药市场。
9.新药开发时程长、投入经费高且未保证一定能成功，此等可能使投资面临风险，投
资人应审慎判断谨慎投资。: