2020-09-16 00:05 经济日报 记者谢柏宏／台北报导
逸达生技（6576）昨（15）日公告，已接获美国食品药物管理局（FDA）通知，公司开发的A
LDH2（醛去氢酶）活化剂全新成分新药FP-045，将可启动范可尼贫血症（FA）的二期人体临
床试验。
逸达解释，范可尼贫血（FA）是一种罕见遗传疾病，由DNA修复蛋白质族群中的遗传缺陷引
起。范可尼贫血患者之临床症状包括骨髓衰竭、各种型态的身体畸形及罹癌风险高，大约75
%-90％的范可尼贫血患者在10岁前被诊断出骨髓衰竭，导致全血造血功能缺陷，因而引起感
染、疲倦、贫血或血流不止等现象。
此疾病发生率在美国约为13万分一，因尚无有效治疗方式，患者平均存活寿命为20-30岁。
逸达开发的FP-045，为高口服吸收及高选择性的ALDH2活化剂，细胞研究证实，FP-045可有
效提升ALDH2的活性，保护细胞受到有毒醛类的损伤及保持细胞的健康成长，将有潜力预防
或治疗早期骨髓衰竭，减缓患者骨髓衰竭之进程。
逸达指出，目前市面上无药可根治范可尼贫血或减缓病情的发展，若成功上市，FP-045将成
为全球唯一针对范可尼贫血之药物。
心得:先来个两根涨停?

罕见+第二期...怎么赚？

罕病不代表市场小，要做过市场分析才知道，举个例子，6446也是罕病，但该病PV二线用药的Jakafi 年销售额约18～22亿美金，而6446做到了PV的一线药就看长线新药开发与销售周期都很长那是MF发病率跟病患数远小于PV,但可以用来推估可能的市场规模没错，所以新药除评估是否会成功以外，亦须推估市场有多大，不然要成功了，市场规模却不大，那也只能吵一波消息面

其实就研究人员来说 是个令人振奋的消息去年九月同期就在FARF报告第一期数据没想到好快就可以启动第二期试验了...