公告有提到后续备妥资料要跟 FDA 开的叫做 Pre-BLA Meeting (生物制剂许可申请会议)
虽然最终决定权还是在FDA
但都已经准备要 pre-BLA 不用再做三期的机率当然就很高
更不要说ropeg 针对 PV 符合 孤儿药 跟 unmet medical need 有效用药的优势
基本上FDA 只是针对两件事情要求补件
1. 针对PV 放血或阿斯匹灵的年轻病患群组多加说明。
2. 针对治疗后并发有脾肿大病患 提供量测的方式
原则上来说就是认同 ropeg 对照 HU 的优越性了
短线上可能还是要整理一番
长线看 下半年欧洲药证取得时间 跟AOP权利金分配如何谈 药价如何订
明年是否可以顺利取得FDA 药证
P.S
目前PV 治疗准则没有一线用药 而是以 HU 跟 JAKAFI (JAK抑制剂)为主
JAKAFI 是针对 血液疾病 PV 跟 MF 治疗
全世界年销售额约台币400亿左右
依照 FDA 给予 ropeg 一线用药地位 (重点是一线药) 渗透率多高值得期待
而药华药股本只有20亿...
如果说 GILEAD 之前有想并购INCYTE (为了JAKAFI)...
是否会考虑一下台湾这间股本20亿的公司??