累格回之前讨论军备竞赛的文
“一次见效”治癌新药索价47.5万美元 病人组织：药物定价机制崩溃了
美国药物管理局（F.D.A.）昨日（30日）批核一种治癌新药，被誉为是“革命性”的、“
治癌里程碑”，索价高达47.5万美元（逾370万港元/1433万台币）。批评指无论新药有多
革命性，这个价只是证明美国的药物定价机制完全崩溃。
新药由诺华药厂（Novartis）研发，命名为Kymriah，是属于癌症免疫疗法CAR-T。方法是
抽取病人的免疫细胞（T细胞），送到诺华药厂位于新泽西Morris Plain的基因工程研究
所，再由工程师研制出只为该病人而设，独一无二的静脉注射剂。整个研制过程需时约22
天，而病人只需要用药一次，一个月内病情没好转就不收费。诺华也承诺，会为没有购买
医疗保险又或者保险不足的病人提供财务协助。
Kymriah目前只是用于治疗“急性B细胞型淋巴细胞白血病”（B-cell acute lymphoblast
ic leukemia），是美国最常见的儿童及青少年癌病。如果证实其他抗癌治疗无效，则可
以用Kymriah治疗。
负责带领诺华药厂研究的费城儿童医院医生Stephan Grupp表示，以病人本身的免疫细胞
来治疗是崭新的治癌方法，他在2012年为一名垂危的6岁女童试用这新疗法，现时女童已1
2岁，身上再找不到白血病。
Kymriah也不是没有风险，病人在接受治疗后可能出现严重的反应，包括高热，血压急降
，肺充血，神经系统问题和其他可能致命的并发症。美国F.D.A. 规定只有个别医院，和
受过相关训练且有证书的医生才可执行这新疗法，而相关医疗亦必须配备相应的药物，以
应付病人可能出现严重反应。
诺华药厂表示，初步（3-5天内）会有5家医疗中心获准使用新药，一个月内增至20家，到
今年底会逐步增至32家。
其他药厂也竞逐研发针对不同癌病的免疫细胞疗法，F.D.A.表示，目前有超过550种免疫
细胞疗法实验在进行，而这个只是首个美国批准的疗法，“打开了治疗癌症和严重疾病的
新方向”。
曼哈顿Memorial Sloan Kettering Cancer Center的儿科肿瘤学家Kevin J. Curran博士
，新疗法带来很大希望，又相信这只是个开始，将来必定有更多治疗其他癌病的免疫细胞
疗法获批准。
有份领导是次研究的宾夕法尼亚大学Carl June博士表示，新疗法的获批标志着癌症的世
界出现彻底改变。
争取合理药价的病人权益组织Patients for Affordable Drugs争取到在诺华药厂未公布
把Kymriah推出市场前，跟诺华药厂商讨定价问题，组织总裁David Mitchell表示，在会
谈中，诺华的代表一味讲为什么要定出这天文数字的价钱，却没有讨论怎样才能令癌症免
疫疗法CAR-T的价钱变得较合理。
有分析却指47.5万美元已经算是低于预期（华尔街的分析员曾估计收费达75万美元），诺
华药厂一名专家就表示，治疗部分白血病的骨髓移植疗法，造价是54万-80万美元。
不过，David Mitchell不同意，又指现在似乎是说诺华其实是可以收得更贵的，现在算是
便宜了，仿佛诺华就是做了件好事。他认为药厂是滥收天价，又担心这次是引发新一层次
的天价药物的开始。
诺华肿瘤科主任Bruno Strigini在推出Kymriah的记者会上表示，47.5万美元这个价是平
衡了两方面考虑：病人能获得治疗以及确保药厂取回研发的回报。
诺华药厂约在5年前与宾夕法尼亚大学展开CAR-T疗法研究，根据Patients for Affordabl
e Drugs的计算，此前美国纳税人为CAR-T前期研究将投放了2亿美元。