原批请进

楼主: SecondRun (雨夜琴声)   2025-07-21 20:23:37
https://academic.oup.com/pnasnexus/article/4/2/pgaf022/8016019
人类的第21对染色体三体症(Trisomy 21),即唐氏症,是最常见的遗传性认知障碍成因
,目前仍是产前与胚胎植入前诊断的研究重点。然而,针对从三体细胞中移除多余染色体
的研究仍相当有限。本研究显示,利用 CRISPR-Cas9 系统对特定等位基因进行多重染色
体切割,可以从人类第21对染色体三体的诱导性多能干细胞与纤维母细胞中移除目标染色
体,实现“三体拯救”(trisomy rescue)。与先前报导的不具等位基因特异性的策略不
同,我们开发出一套全面性的等位基因特异性(AS)Cas9 目标序列撷取方法,可有效去
除特定染色体。暂时性抑制 DNA 损伤反应基因能提高染色体丢失的效率,而染色体的“
拯救”可逆转基因表现特征,并改善细胞表型。此外,这项策略对于已分化、非分裂的细
胞也同样有效。我们预期,等位基因特异性的方法将为针对第21对染色体三体症的更先进
医疗介入奠定基础。
唐氏症快要可以救了
作者: Furina (芙宁娜)   2025-07-21 20:41:00
@rp
作者: rp20031219 (Tim87)   2025-07-21 20:55:00
原批们有福了

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