备注请放最后面 违者新闻文章删除
1.媒体来源:
ETTODAY
2.记者署名:
记者洪巧蓝／台北报导
3.完整新闻标题:
亿元罕病药遭疑排挤癌症　健保署澄清“有专款”：实付没这么高
4.完整新闻内文:
健保给付“一剂要价近亿元”的AADC缺乏症罕病新药，遭网红医师质疑其价值，“一亿元可
以帮助200个癌症病人，这边的花费是从别的疾病补过来。”健保署副署长庞一鸣今（3）日
受访表示，健保针对罕病药物为独立专款，当中还有行政院编列20亿公务预算挹注，不会排
挤其他疾病给付。庞也透露，AADC药物当初有谈到“还款机制”，健保实付金额并不会到一
亿那么高。
健保12月1日起正式给付“芳香族L-胺基酸类脱羧基酶缺乏症（AADC缺乏症）”基因治疗药
物，受益对象为18个月以上、未满6岁之具有严重表现型的AADC缺乏症的病人，每人终生给
付一次，支付价9,999万元/每剂，创下健保给付药物单价最高纪录。
健保署预估给付后受惠人数第一年13人，第二年至第五年每年5人，挹注药费第一年13亿元
，第二年至第五年每年5亿元。
这让胸腔内科医师苏一峰发文质疑，政府说为了照顾1名病童，每个人只要拿出5元就好，但
1年有13名病童用药，每人就要拿65元出来，1个人得癌症健保花费大概50万到100万，病童1
针1亿元，可以帮助100至200个癌症病人，在病童身上花掉1亿元，就是从别的疾病补过来。
庞一鸣今日接受《ETtoday新闻云》访问表示，该药费由“罕见疾病、血友病药费及罕见疾
病特材”专款支应，专款专用不会排挤其他疾病如癌症等病人权益；专款除来自健保总额，
每年行政院还会以公务预算挹注，过去两年金额皆达到20亿元。
此外，因为AADC药物价格高昂，以价量协议会采取分期支付，观察病人病情，用药后“有效
果才开始付钱”。共拟会议结论则指出，本次是以“暂时性支付”纳健保，会于3年后评估
疗效、检讨支付价与给付条件。庞一鸣也透露，这次议价有“还款机制”，药物实际价格不
会付到近亿元那么高，至于实付金额涉及保密机制。
台大基因医学部主任简颖秀昨日受访表示，AADC在过去20年没有好的治疗，患者不管几岁只
能躺着没有动作发展；而接受这项基因治疗的31名病童当中，有8成可以改善，脱离躺着的
状态，如果是早期接受治疗，术后又加强复健的孩子，甚至有4成可以自主行走。
简颖秀指出，病童光是从躺着变成坐起来，生活品质就差很多，对家长照顾来说也是很大的
差异，“现在有个案恢复到可以正常去上学”。
5.完整新闻连结 (或短网址)不可用YAHOO、LINE、MSN等转载媒体:
https://health.ettoday.net/news/3077731
6.备注:
……