联合报
2024-09-16 20:45
记者沈能元／台北即时报导
SMA基因治疗药物达4900万 健保署已给付3人共1.47亿元
　　为抢救脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者，卫福部健保署已核准给付基因治疗，
一剂药费达4900万元，为目前给付最高价药物，健保署8月1日也放宽背针及口服
药健保给付限制。生命之窗协会理事长李怡洁与SMA共存30年，如今成为健保放宽
药物给付对象，她说，因体会SMA无药可医的绝望，如今终于等来了救命药。
　　SMA为基因变异导致的神经肌肉退化疾病，发生率约一万分之一至二万分之
一，属于罕见疾病，患者因运动神经元持续退化，而影响坐立、行走、说话与吞
咽功能，严重时将无法自主呼吸死亡。
　　“病人都十分辛苦”，健保署医审及药材组组长黄育文说，据健保署统计，
自109年7月给付SMA背针及口服药物后，截至今年8月31日，健保给付人数201人，
其中基因疗法3人、背针147人、口服液剂51人。给付金额于今年1至7月共25.12亿
元，其中1.47亿元为给付3剂基因治疗药物。
　　生命之窗协会理事长李怡洁经评估，今天首次施打药物。她说，因体会过SMA
无药可医的绝望、见证过治疗奇蹟的发生，终于等来了救命药，承受身心折磨，
非常不容易，并鼓励病友们回医院评估，不要放弃希望，接受治疗后也要好好复
健、照顾自己，创造更多生命奇蹟。
https://udn.com/news/story/7266/8231959