自由时报
2023/09/14 19:04
记者邱芷柔／台北报导
健保史上最贵！SMA罕病药一针4900万 首位受益病患现况曝
　　卫福部健保署陆续扩增给付相关药物，提高脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者
的治疗品质，今年8月起首度纳入一针要价4900万元的基因治疗药物“诺健生（
Zolgensma）”，创下台湾健保史上最贵给付药物纪录。健保署署长石崇良今（
14日）表示，健保目前给付3种SMA治疗药物，目前已有超过百名病友通过健保给
付，包括首例给付基因治疗药物的对象，已正式拨款、完成健保第一例SMA基因
治疗药物给付，使用药物的这名病患目前状况“十分健康”。
　　SMA是一种罕见疾病，患者由于运动功能逐渐退化，造成运动、坐正、爬行、
走路等动作无法自理，严重会影响呼吸和吞咽功能，甚至死亡。目前健保给付背
针、口服及基因针剂等3种SMA治疗药物，其中基因针剂今年8月正式纳入，据该药
物的临床试验结果，被认为可以治愈SMA，若在6个月以下时使用，甚至可以让患
者不发病。
　　社团法人台湾生命之窗慈善协会今（14日）举办《这一刻，得来不易》纪录
片发表会，透过影像纪录SMA病友家庭对抗疾病的艰辛历程，及使用治疗药物后
生命获得改变的喜悦。
　　罹患SMA长达30年的台湾生命之窗慈善协会理事长李怡洁表示，2023年对SMA
病友是重要的一年，三种治疗药物都有取得健保的进展，然而目前还有超过7成、
约300名SMA患者无法符合健保给付条件。
　　李怡洁说，“吃饭”对一般人来说是最平凡不过的事，但“好好吃饭”却是
许多病友的希望，“当许多人都在追求不凡的时候，我们只盼望能够平凡，能不
要成为家人的负担”，期许未来所有病友都有获得治疗的机会。
　　石崇良出席发表会，健保给付规定放宽前，有42位病童获得健保给付，相关
规则放宽后，有91人申请，其中77人已核准、14人尚在审核中，总计已超过1百
名病友获得健保给付。对于病友团体提到仍有300多人尚未获得健保给付，主要
是效益考量，由于该疾病发展到一定程度后，反转的机会较低、用药效果有限。
　　对于首位受惠于健保给付基因针剂的SMA病童，石崇良透露，该病患目前状
况十分健康，过去健保运作方式是由医院支付药厂药费，医院再向健保申请相关
款项，请款会有时间差，由于该款基因治疗药物费用高昂，因此健保首度直接支
付厂商款项，并采分期付款方式，每年也可因此有资源照顾更多患者。
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