罕病治疗药一剂4900万 首例健保给付通过
公视新闻网
吴雅瑜 张国梁／台北报导
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健保署今（2023）年8月开始，给付罕见疾病脊髓肌肉萎缩症（SMA）的基因治疗药物“诺
健生”，一剂治疗费用高达4900万元，创下天价纪录，而这也是健保首次将罕病基因治疗
药品纳入给付。
罕病脊髓性肌肉萎缩症SMA患者会不断退化，甚至无法自主呼吸而死亡。健保署今年8月开
始给付，罕见疾病SMA的基因治疗药物“诺健生”，一剂治疗费用高达4900万元。
首例给付对象也出炉，是一名住在南部地区的未满6个月婴儿，目前已完成审核程序，待
医院完成进药程序后，这名婴儿就能接受治疗。
健保署副署长蔡淑铃指出，“诺健生是针对6个月以内的小朋友，带有遗传基因的孩子。
这些孩子如果没有治疗的话，他一两岁发病可能就会离开，所以我们在他6个月前施打，
对药物在做临床实验的时候是最有效的。”
SMA罕见疾病发生率约1万分之1到4万分之1，以每年新生儿约13万人估计，一年新增患者
约3至13人。
罕病团体表示，现在健保署花费4900万元以治愈SMA，让病人往后的数十年都能正常的生
活，对病人来说是一大福音。虽然目前国内有的3种治疗SMA的药物纳入健保给付，但全台
SMA患者420人中，仍约有300多人不符合任一药品的给付条件。
SMA治疗药物争取协会理事长李怡洁表示，“有更多人是有治疗迫切性的严重型患者，他
们可能会因为呼吸或是吞咽没有办法自行做到，而有生命的危险。”
另外，医事团体也提到扩大此给付彰显对生命价值的重视，但也凸显台湾健保总额成长率
以及总额不足的两大困境。
台湾医务管理学会理事长洪子仁提及，“罕病用药其实这几年成长率大概一年在12%左右
，但是健保一年成长率只有3%，所以如果要来照顾这些罕见疾病的病友时，是不是应该要
让健保的总额更够。”
健保署强调，SMA基因治疗药物目前相关研究疗效为终身有效，虽然单价高，但如果摊平
到终身就不觉得昂贵，对于健保财务冲击没有想像来得大。