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北京新浪网
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新型基因疗法可逆转小鼠1型糖尿病
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新华社华盛顿１月７日电（记者林小春 周舟）美国研究人员４日说，一项新型胰腺内基
因疗法成功让１型糖尿病小鼠的血糖水平恢复正常并维持相当长的一段时间，该疗法或具
广阔前景。
1型糖尿病是一种自体免疫性疾病，多发于儿童和青少年，患者自身免疫系统会错误
攻击并摧毁分泌胰岛素的贝塔细胞。该病的一种治疗方式是保护和恢复功能性贝塔细胞，
但贝塔细胞替代疗法注定无法成功，因为所注射的新细胞同样受到免疫系统攻击。
美国匹兹堡大学的研究人员通过一种新型的基因治疗方法，将携带两个重编码基因Ｐ
ｄｘ１和ＭａｆＡ的腺相关病毒载体通过胰导管，递送至１型糖尿病小鼠的胰腺，能将阿
尔法细胞转化为分泌胰岛素的功能性贝塔样细胞。
发表在新一期美国《细胞－干细胞》期刊上的结果显示，这一疗法中生成的新生贝塔
样细胞与原生贝塔细胞有微小差别，对自身免疫攻击相对有抵抗力。经单次治疗后，１型
糖尿病小鼠的血糖恢复至正常水平，并维持长达４个月。４个月后，小鼠又重新恢复高血
糖，说明此基因疗法对１型糖尿病尚无法根治。
论文负责人之一、匹兹堡大学助理教授肖向炜告诉新华社记者：“此方法有望在可预
见的未来应用于１型和２型糖尿病患者的临床试验，因为此研究使用的经胰导管胰腺内基
因编辑技术已有相对应的应用于患者的疗法。”
目前，该研究团队已经在非人类灵长类动物中开展类似实验，并获得较好的治疗效果
。肖向炜说，如果治疗效果获得确认，研究团队将寻求美国监管机构的批准，准备在１型
和２型糖尿病患者中开展这种基因疗法的临床试验。
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http://news.sina.com.tw/article/20180108/25317904.html
5.备注:
基因治疗的研究已持续一段时间，前阵子有不错的突破，虽然还是无法治好小鼠的1型糖
尿病，但至少维持正常了四个月之久，并且在灵长类的实验上成效更好，看来糖尿病患者
未来有机会获救~