[新闻] 美准改造自体细胞抗癌
楼主: TyuzuChou (子瑜我老婆) 2017-09-01 04:23:29
美准改造自体细胞抗癌
每次1435万 白血病童试验 5年未复发
https://goo.gl/v1oDoW 水果
【张翠兰、江慧珺╱综合报导】美国食品药物管理局 （FDA）前天
首度核准用于治疗儿童致命性急性淋巴细胞白血病药物，能把病患
自体细胞变成“活的药”，消灭癌细胞，是首获批准上市的抗癌基
因疗法， FDA形容是“历史之举”。台湾诺华昨表示，引以为傲。
但此疗法要价不菲，每次47.5万美元（约1435万元台币）。
美国《纽约时报》等媒体前天报导，此疗法商品名为 Kymriah，是
由宾州大学研发、授权总部设在瑞士的诺华（Novartis）药厂合作
推出，前称为“CTL019”，经FDA 授权后，将可使用在25岁以下、
患有B细胞急性淋巴性白血病，且对传统疗程产生排斥或至少复发2
次者。
疗程须费时22天
先前称此为“突破性疗法”的FDA 前天发声明这是“治疗癌症和其
他严重与有生命危险疾病的新途径”。诺华和其他药厂也正研发对
抗其他癌症的基因疗法，FDA 局长加利伯透露，目前评估的实验性
基因治疗逾550种。
此次获准上市的是采“嵌合抗原受体T细胞”（Chimeric Antigen
Receptor T-Cell，CAR-T）免疫疗法，不是药丸或会减弱病患身体
自然防御能力的化疗，而是利用病患自己免疫细胞，特制变为个人
抗癌活药。治疗团队先从病患血液中采集 T细胞，经实验室进行基
因重组后，便能对抗白血病的癌细胞。这些重组 T细胞输送回病患
体内后，化身刺杀大军，能找到并消灭癌细胞。整个疗程约费时22
天。
1月内没效不收钱
根据63名重病孩童和年轻病患参与的临床实验显示，83％病患在3
个月内病症缓解。首位接受此疗法的是2012年、当年6岁濒临病危
的白血病患怀德海（Emily Whitehead），如今已逾5年未复发。得
知疗法获核准上市，她惊呼“太棒了”，当初治疗她的费城儿童医
院医师葛鲁波说：“这是治疗癌症的全新方式，非常令人兴奋。”
主导研发此疗法的宾州大学免疫治疗专家朱恩（Carl June）前天
兴奋说：“难以置信能获准上市，我认为癌症世界因此永远改变了
。”
诺华表示，此疗法每人每次收费约1435万元台币，若病患接受治疗
1个月内没反应将分文不收，也愿为没有保险的家庭提供补助。诺
华指此费用仍比通常要价约1630万至2416万元台币的骨髓移植低。
但它也有致命性副作用，包括有危险性的血压下降。 FDA要求提供
此疗法的医院和医师须经特别训练，且须备存能压住严重反应的特
定药物。
卫福部：无法评估
病人权益组织“给病人可负担药物”则批事前曾与诺华协商，但药
厂仍狮子大开口，反映药物订价制度完全崩坏。我卫福部食药署昨
指，现无药厂申请CAR-T疗法，尚无相关资料可评估是否跟进；若
收到申请，将综合考量疗效、安全、剂量、种族差异等因子，才能
决定有无必要在国内重做人体试验，或可根据国外试验结果迳行核
准。
白血病
●病因：原因不明，可能是基因变异、感染等，造成骨髓造血功能
异常，导致红血球、白血球、血小板数量异常降低
●症状
．红血球不足：心跳加快、走路喘不过气等贫血症状
．白血球不足：高烧等感染症状
．血小板不足：异常牙龈流血、皮下出血瘀青等
●发生率：每年新增约2000名患者
●治疗：化疗、标靶治疗或异体干细胞移植等
资料来源：《苹果》资料室
【看新闻 学英文】leukemia 白血病
US clears first ‘living drug’ for tough childhood leukemia. AP
美国核准首个治疗顽强儿童白血病的“活药”。美联社
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这真的很威
每次1435万 白血病童试验 5年未复发
https://goo.gl/v1oDoW 水果
【张翠兰、江慧珺╱综合报导】美国食品药物管理局 （FDA）前天
首度核准用于治疗儿童致命性急性淋巴细胞白血病药物，能把病患
自体细胞变成“活的药”，消灭癌细胞，是首获批准上市的抗癌基
因疗法， FDA形容是“历史之举”。台湾诺华昨表示，引以为傲。
但此疗法要价不菲，每次47.5万美元（约1435万元台币）。
美国《纽约时报》等媒体前天报导，此疗法商品名为 Kymriah，是
由宾州大学研发、授权总部设在瑞士的诺华（Novartis）药厂合作
推出，前称为“CTL019”，经FDA 授权后，将可使用在25岁以下、
患有B细胞急性淋巴性白血病，且对传统疗程产生排斥或至少复发2
次者。
疗程须费时22天
先前称此为“突破性疗法”的FDA 前天发声明这是“治疗癌症和其
他严重与有生命危险疾病的新途径”。诺华和其他药厂也正研发对
抗其他癌症的基因疗法，FDA 局长加利伯透露，目前评估的实验性
基因治疗逾550种。
此次获准上市的是采“嵌合抗原受体T细胞”（Chimeric Antigen
Receptor T-Cell，CAR-T）免疫疗法，不是药丸或会减弱病患身体
自然防御能力的化疗，而是利用病患自己免疫细胞，特制变为个人
抗癌活药。治疗团队先从病患血液中采集 T细胞，经实验室进行基
因重组后，便能对抗白血病的癌细胞。这些重组 T细胞输送回病患
体内后，化身刺杀大军，能找到并消灭癌细胞。整个疗程约费时22
天。
1月内没效不收钱
根据63名重病孩童和年轻病患参与的临床实验显示，83％病患在3
个月内病症缓解。首位接受此疗法的是2012年、当年6岁濒临病危
的白血病患怀德海（Emily Whitehead），如今已逾5年未复发。得
知疗法获核准上市，她惊呼“太棒了”，当初治疗她的费城儿童医
院医师葛鲁波说：“这是治疗癌症的全新方式，非常令人兴奋。”
主导研发此疗法的宾州大学免疫治疗专家朱恩（Carl June）前天
兴奋说：“难以置信能获准上市，我认为癌症世界因此永远改变了
。”
诺华表示，此疗法每人每次收费约1435万元台币，若病患接受治疗
1个月内没反应将分文不收，也愿为没有保险的家庭提供补助。诺
华指此费用仍比通常要价约1630万至2416万元台币的骨髓移植低。
但它也有致命性副作用，包括有危险性的血压下降。 FDA要求提供
此疗法的医院和医师须经特别训练，且须备存能压住严重反应的特
定药物。
卫福部：无法评估
病人权益组织“给病人可负担药物”则批事前曾与诺华协商，但药
厂仍狮子大开口，反映药物订价制度完全崩坏。我卫福部食药署昨
指，现无药厂申请CAR-T疗法，尚无相关资料可评估是否跟进；若
收到申请，将综合考量疗效、安全、剂量、种族差异等因子，才能
决定有无必要在国内重做人体试验，或可根据国外试验结果迳行核
准。
白血病
●病因：原因不明，可能是基因变异、感染等，造成骨髓造血功能
异常，导致红血球、白血球、血小板数量异常降低
●症状
．红血球不足：心跳加快、走路喘不过气等贫血症状
．白血球不足：高烧等感染症状
．血小板不足：异常牙龈流血、皮下出血瘀青等
●发生率：每年新增约2000名患者
●治疗：化疗、标靶治疗或异体干细胞移植等
资料来源：《苹果》资料室
【看新闻 学英文】leukemia 白血病
US clears first ‘living drug’ for tough childhood leukemia. AP
美国核准首个治疗顽强儿童白血病的“活药”。美联社
这真的很威
作者: formatted (ゴミ丼 わがんりんにゃれ) 2016-09-01 04:23:00
这个赞赞，Merck起飞惹
作者: uhmeiouramu (优文老祖) 2017-09-01 04:24:00
不错 这概念跟我十年前想的差不多
作者: cc02040326 (茶包) 2017-09-01 04:24:00
要10M台币 穷人继续用两津GPX吧
作者: a27588679 (飞云) 2017-09-01 04:27:00
干超贵
作者: heybro (魔法肥宅见习生) 2017-09-01 04:28:00
这药比预期的便宜了吧？毕竟CRISPR Cas9让基因转殖变便宜
作者: peace9527 (谢谢你9527) 2017-09-01 04:28:00
这不就二十年前我下午吃点心时想出来的点子吗
作者: formatted (ゴミ丼 わがんりんにゃれ) 2017-09-01 04:28:00
嗯，接下来就是药厂们的风起云涌了
作者: ms0286415 (ms0286415) 2017-09-01 04:29:00
希望不是雷声大雨点小
作者: heybro (魔法肥宅见习生) 2017-09-01 04:29:00
而且没记错的话，之前看到的有说可以用别人的细胞
作者: a27588679 (飞云) 2017-09-01 04:30:00
不过骨髓移植也要一千多万喔？
作者: formatted (ゴミ丼 わがんりんにゃれ) 2017-09-01 04:30:00
可以，不要排斥反应的问题本来就是很贵，因为血癌是全身性的
作者: Hyver (寒江飞雪) 2017-09-01 04:41:00
有图有推
作者: seraph01 (ああああ) 2017-09-01 05:01:00
好像很厉害
作者: b605152000 (~"~) 2017-09-01 05:03:00
有点强唷 台湾又慢了
作者: ev331 2017-09-01 05:03:00
太贵穷人用不起
作者: gLid3 (out of order) 2017-09-01 05:46:00
没关系 台湾有全民健保
作者: hanslins (hanslins) 2017-09-01 06:53:00
这个discover介绍过，超威。而且以后便宜到百万内有可能
作者: newstyle (人生不要有遗憾) 2017-09-01 07:12:00
量产就便宜，但这只针对白血球，不太可能量产病
作者: t13thbc (the 13th black cat) 2017-09-01 07:51:00
不过只能对付白血病 希望能继续研究出所有癌症
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