基因疗法助聋鼠恢复听力 人类可望受惠
中央广播电台
http://news.rti.org.tw/news/detail/?recordId=324654
全球大约每10万人就有5人患有尤塞氏综合症(Usher Syndrome)，这种罕见的遗传疾病会
导致患者丧失听力和视力，也会影响平衡感，不过，如今有一种新的基因疗法，可望帮助
患者恢复听力。
英国“每日邮报”(Daily Mail)报导，截至目前，研究人员已针对老鼠进行试验，他们希
望能在3年内，为人类带来扭转人生的治疗方法。
尤塞氏综合症这种遗传性疾病会使患者的视力和听力受损，有时也会对平衡构成影响，发
病时间和病情因人而异，不过，主要损伤机制相去不远。
尤塞氏综合症引起的视力受损源自于网膜色素病变(retinitis pigmentosa)，听力受损则
是感音神经性聋(sensorineural deafness)。
波士顿儿童医院(Boston Children's Hospital)研究人员利用实验室制造的病毒，将矫正
过的DNA送进老鼠内耳。
这些接受治疗的新生小鼠患有尤塞氏综合症。
经治疗后，若干听力严重受损的老鼠能够听见低声并予以回应，牠们的平衡感也大幅改善
。
领导这项研究的波士顿儿童医院医师吉雷克(Gwenaelle Geleoc)说：“如今，牠们能听见
你低声轻语。”
25只老鼠当中，有19只能听见低于80分贝的声音，这般音量约为人类一般对话的两倍。
有几只甚至能听见25至30分贝的声音，显示牠们听力正常。
法新社报导，这项突破性研究可望为以基因为基础的疗法铺路。研究人员发表的两项研究
刊登在“自然生物科技期刊”(Nature Biotechnology)。
哈佛医学院(Harvard Medical School)教授史坦柯维奇(Konstantina Stankovic)说：“
目前已知有100多种基因会导致人类失聪，许多患者最终可能受惠于这项技术。”
根据世界卫生组织(WHO)，遗传性听力障碍影响全球大约1亿2,500万人。