《全球首例》注入“基改”细胞 英血癌女婴治愈
自由时报 2015-11-07
〔编译张沛元／综合报导〕一种使用所谓“分子剪刀”来编辑基因与打造能够
猎杀血癌细胞的专属免疫细胞的新疗法，已成功让一名被判定来日无多罹癌的
女婴摆脱癌症。这是全球首度使用这种疗法，医疗团队对该疗法的惊人效果，
也忍不住大呼有如奇蹟。
编辑基因 放到健康捐赠者的Ｔ细胞
急性淋巴性白血病复发的一岁大英国女婴蕾拉，历经化疗与骨髓移植治疗无效
后，在英国“大澳蒙德街医院”（ＧＯＳＨ）接受这种高度实验性的最新疗法
。化疗虽能治愈许多血癌病患，但对侵袭性血癌（其癌细胞或躲藏或抗药）的
病患就无效。蕾拉的医疗团队负责人、ＧＯＳＨ骨髓移植主任维斯教授表示，
蕾拉的血癌颇具侵袭性，因此能抗癌成功简直是奇蹟；由于这是全球首度使用
这种疗法，医师其实也不知道成效如何，因此获悉成功皆欣喜若狂。
此一基因改造细胞疗法是由ＧＯＳＨ、英国伦敦大学学院，以及法国生物科技
公司Cellectis的科学家共同合作，医师以静脉输液注射方式，将一毫升的基
因改造细胞UCART19注入蕾拉体内，过程约十分钟；几周后，医师确定蕾拉体
内已无癌细胞，开始为她进行骨髓移植，以取代在该疗法中被破坏的血液与免
疫系统。从开始治疗不过两个月后，蕾拉出院返家，但定期返院接受骨髓细胞
与血液检查。
特定基因 让Ｔ细胞锁定攻击血癌细胞
这种疗法之所以能奏效，在于把新基因放到健康捐赠者提供的免疫细胞Ｔ细胞
，让Ｔ细胞能够对抗血癌。透过有如“分子剪刀”的ＴＡＬＥＮ（类转录活化
因子核酸酶）基因编辑科技，经过剪切的特定基因会让Ｔ细胞出现两种行为，
一是让通常也会杀死免疫细胞的强效血癌药看不到Ｔ细胞，二是Ｔ细胞经过重
新编程后只会锁定与攻击血癌细胞。
不少大药厂过去也曾以取自单一病患的基因改造Ｔ细胞进行测试，但以取自健
康的捐赠者的Ｔ细胞进行试验却是头一遭。伦敦大学学院的细胞与基因治疗教
授、ＧＯＳＨ免疫专家凯欣姆称此为使用新的基因转制科技上的里程碑…，倘
若蕾拉能持续成功抗癌，以及将成功经验复制到其他病患身上，此一疗法“将
代表在治疗血癌与其他癌症上的一大步”。但部分科学家质疑这种疗法，认为
病患可能会排斥外来细胞；也有专家警告说，编辑免疫细胞使之能辨识与猎杀
血癌细胞的概念“令人非常兴奋”，但病患及其家属也必须明白，此科技目前
仍处于初期阶段，科学家仍得进一步了解该疗法的长期效果、是否有任何副作
用，以及用在哪些病患身上的效果最好。由于女童摆脱疾病不过才几个月的时
间，因此很难确知将来是否会复发。
新闻连结:
http://news.ltn.com.tw/news/world/paper/930277
备注:
基改人类……
各位肥宅，准备好排队改掉自己身上的肥胖基因了吗？