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Alnylam 百战不殆 克服 RNAi 安全性问题
虽然挑战不断，许多生技医药公司仍百战不殆，积极地研究并且改良把 RNAi 药物输送到
标靶位置的方法，其中 Alnylam 则是采用把 Onpattro 与脂质纳米颗粒或脂肪结合的方
法，将它输送到肝脏，治疗遗传性多发性神经病变。
2017 年，Alnylam 公布 Onpattro 的第三期临床试验结果显示它有不错的疗效。该试验
招募 225 名患者，其中 148 名患者被随机分配接受 Onpattro 输注，每三周一次，维持
共 18 个月，其中 77 名患者被随机分配接受相同频率的安慰剂输注。结果显示，与接受
安慰剂输注的患者相比，接受 Onpattro 治疗的患者在多发性神经病变测量方面呈现更好
的结果，包括肌肉力量、感觉（疼痛、体温、麻木）、反射和自主神经症状（如血压、心
率、消化）。此外，在步行、营养状况和进行日常生活活动的能力评估中，Onpattro 治
疗的患者也呈现较佳的结果。然而，Onpattro 副作用是输液相关反应，包括潮红、背痛
、恶心、腹痛、呼吸困难和头痛、眼睛干涩、视力模糊和眼睛漂浮物。Onpattro 也可能
导致血清维生素A 水平降低，因此患者应按建议的每日允许量补充维生素A。
永不放弃享受甜美果实
Alnylam 的成功并不是偶然，他们共花了16 年时间以及超过 10 亿美元的努力，才有今
日的甜美果实。而在 2011 年许多生技公司纷纷退出 RNAi 研究时，Alnylam 仍坚持下去
，“很多人都认为 RNAi 会在那里过冬。但我认为这是春天”Alnylam 执行长 John Mara
ganore 说道。
目前对美国约有 3000 名 hATTR 引起的多发性神经病变患者，Onpattro 每年的定价约为
450000美元，使其成为美国最昂贵的新药之一。科睿唯安（Clarivate Analytics）更预
测该药于 2022 年的销售额为 12.2 亿美元。