嗯还是做SMA筛检吧
一生做一次，抽抽血也安全
一次自费的钱花下去就好
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美FDA批准史上最贵基因疗法 造福2岁以下的罕病患者
（台湾英文新闻／朱明珠　综合外电报导）美FDA上周五（24日）批准一款治疗幼儿罕见
疾病─脊髓性肌肉萎缩症的新药Zolgensma，该款新药一次性疗程费用高达美金210万元（
约新台币6670万元），堪称为史上最贵药物。
美FDA（U.S. Food and Drug Administration）表示，该款新药Zolgensma由瑞士制药公
司诺华集团（Novartis）研发制造，为一次性注射疗程，主要用来治疗2岁以下的脊髓性
肌肉萎缩症（Spinal MuscularAtrophy，SMA）患者，包括那些还未出现症状的幼童。
脊髓性肌肉萎缩症为遗传性疾病，平均每1万名新生儿中，有1位遗传此病。大约每40至60
个人即有１人为带因者，若父母皆为带因者，则出生之子女，每人得到此病之机率皆为四
分之一。其遗传型式分为严重型重型、中间型、及轻度型。大部分严重型患者皆在1年内
死于肺炎，且很少有病患能活超过3岁。
由于Zolgensma要价昂贵，一次性疗程费用高达美金210万元，针对费用部分，诺华集团承
诺将与美国政府和保险公司协商，协助以5年分期付款方式平均分摊。此外，诺华也向欧
洲药品管理局提交了药物审查申请，预计未来几个月该监管机构会作出决定。