※ 引述《paperbag (闪闪发亮的胖子。)》之铭言：
: 代转贴自新竹版版友，
: 连署剩倒数两天而已，还差900多个，
: 希望大家能帮忙，如有违反版规先抱歉！
: 以下为转贴内容：（来自yuanheng86）
: =====================
: 请您帮忙~
: 支持罕见疾病的家庭走爱的长远路。
: 我大学同班同学的儿子(新竹人)得了罕病卓飞症候群(dravet syndrome), 是一种因基因
: 异常引发
: 的严重癫痫, 目前所有健保常规用药都无法控制。他们用自费药法国的DIACOMIT，一颗药
: 330台币. 有些卓飞小朋友一天要吃3颗。而且这个药吃了也没有办法完全控制。在美国的
: 卓飞患者有人使用经大麻提炼的CBD油， 效果很好. 但台湾没有办法进口。因此提起连署
: ，恳请各位帮忙
: 只限台湾地区才能连署
: https://join.gov.tw/idea/detail/d4fcbaad-4eb8-46e7-9e7e-614c1c2c8d5e
因为工作就是负责罕病药物，看了连署内容以后，很想讲一点话…
基本上里面犯了一些错误啦，大概是
1. CBD 油在美国无法出口，这是美国的问题，和卫福部无关
2. 文中所述，Dravet symdrome 病患并非服用单纯的 CBD 油，而是服用一种名叫
Epidiolex 的“药品” (此成份已由一家公司向 FDA 申请以“药品”上市，所
以根据卫福部对于专案进口的药品在台湾使用，的确是要遵照药物样品赠品管理
办法来处理。
（个人经验，我觉得卫福部在专案进口这一块算是满有效率的）
3. 诉求客体错误…
目前药品申请专案进口，走的都是一个 name patient program 的路线，
也就是由医师认为病患需要处方，但国内没有，所以医师申请专案进口 (须由
医院同意、卫福部同意），之后即可专案进口。这个流程说难不难，但没有经
验的家属做起来其实满麻烦的。
包括这个药物还是实验用药，所以该药厂愿不愿意提供免费药物？（因为此
药物是未上市药物，所以要运输至美国以外的地方，必须要以临床试验药物的
名义才能出口，那该药厂是不是愿意配合相关手续？）
若是药厂有办法出口了，那运送和清关以及贴标，可能也需要专业的业者配合，
这又是另一笔开销。
这一切的活动，都可以由医师甚至家属完成，但实务上来说，很少有家属了解
这些流程，最简单的方法，就是陈情希望国家帮忙处理顺便出钱。
但，这样公平吗？罕病百百种，甚至不是罕病但药物的研发速度这么快，时时
刻刻都有病人需要最新的治疗，所以大家出来连署要卫福部帮忙，他们就一定
要吗？
与其巴望卫福部，我会建议病友，请他的医师写封 e-mail 给 GW pharmaceuticals,
看看他们有没有一些恩慈疗法的 program，因为罕病药物上市前，通常还是会
希望多收集一些临床使用的数据，因此很可能有这种计画在进行（然而愿不愿
意把药寄来台湾又是另一个问题，但至少比诉求卫福部可行多了）。
最后，我想说的是，健保的预算每年都这么多。
但罕药是个很特别的部份，就是他有药价保障、也不列在总额预算里。
也就是每一个罕见疾病的病患用药，或多或少都会排挤到整体的健保总额。
（一年的健保支出 = 总额+罕病+其他 program）
罕病用药的健保给付，也是和其他药品一样，先经由专家会议审查后、再上共同
拟定会议裁定给付范围及价格。当健保预算比较低的时候，就算是罕药，都有可
能拿到很糟糕的健保价、甚至不通过给付，这也许就是有药无法给付的原因。
（共同拟定会议都有录音，大家有兴趣可以在健保署网站上下载录音档，会听到
很有趣的内容，与会的每一个 stakeholder 都各有算盘，毕竟整块健保的饼
就是那么大，给了你、势必就少了我…罕病罕药，很重要吗？）
所以如果大家希望罕病都有药可以医、健保也完全给付的话，
相对要付出的代价就是，调涨保费、或是调降医疗给付点值、或是大家看病不是
全额给付。
我在药厂上班，有时候真得觉得很无奈。
健保到底是促进了全民的健康呢？
还是阻碍了全民的健康呢…？
另外文中的自费药，可能是该药无小儿科适应症，所以也没有相对应的健保给付。
这是目前小儿科用药的痛点…这部份其实全世界的法规机关都有在努力这一块。
但可以建议医师试试看健保的专案申请 (和医师说“可以帮我写专审吗？”)
因为有些真的极让人同情的案例，在医师的生化妙笔之下，
是有可能可以得到适应外症的健保给付的…