LAM是一种因TSC基因变异,造成患者平滑肌肉细胞不正常增生的疾病。
主要影响患者肺部,
可能出现的症状有:呼吸困难,反复发作的气胸,乳糜胸,肾脏的血管脂肪瘤等。
除了支持性疗法,以往对于较严重的LAM患者,
只有肺移植的选项能有效改善健康与存活率。
近年来的研究发现,mTOR抑制剂sirolimus,可以有效稳定LAM患者肺功能。
美国FDA已于2015年五月,通过sirolimus作为LAM治疗用药。
2016年,由ATS以及JRS出版的LAM临床诊疗指引中,对于肺功能异常的LAM患者,
建议使用sirolimus治疗。
由于LAM患者须长期服用sirolimus控制病情,希望健保能给付sirolimus治疗LAM。
公共政策网络参与平台:
Sirolimus用于治疗淋巴血管平滑肌增生症(LAM),列入健保给付
https://join.gov.tw/idea/detail/bd15cfb9-94f5-4945-877c-5ca15533a34a
希望各位能帮忙附议,谢谢。