Re: [问题] 辉瑞的Rapamune申请健保给付

楼主: Liebesleid (recursive I love you)   2017-12-25 13:38:00
※ 引述《psadirak (银杏黄叶)》之铭言:
: 非常感谢大家的回应,提出很多我没想过的问题。
: LAM是很罕见的疾病,美国统计发生率约在百万分之七以下,日本更低。
: 可是以前提出的两次公告罕病申请都被打枪,所以目前仍不是我国公告罕病。
: 所以我才考虑提Rapamune申请新适应症的想法。
: 2016的LAM Guidelines建议对肺功能异常的患者,用sirolimus(rapamune)治疗
美国的罕病是只看发生率,所有很多少见的癌症也可以被列入罕病
台湾的罕病定义不太一样,以前是盛行率 (<1/10,000)
后来还必须要是遗传性疾病才行
(这个没有明写,但罕病法和罕病基金会的网站上有暗示这件事)
另外还有 3 种病不能被认列为罕病
1) 外力造成的疾病或伤害;
2) 后天因素引起的疾病或伤害 (如原发性肺动脉高压是,但续发性肺动脉高压不是);
3) 癌症
你的 LAM 大概就是因为不是遗传性疾病,所以就…
而且被认列为罕病只是第一条路,接下来还有漫长的健保申请流程...
不是每一个治疗罕病的药物都会被自动认列为罕药
药商还是必须向健保局申请给付,走完一整个流程
(HTA 专家会议 共同拟订会议 和健保局议价)
之后才拿得到健保价,病患才能以专案申请方式取得药物 Orz
:
: 推 tp6d93: 恩慈疗法申请不知道是否实用 12/24 22:12
: 谢谢,我再仔细看看。
: 不过使用rapamune治疗的lam患者通常不算危急,危急的话要肺移植。
: Rapamune可以自费,麻烦在于要一直服用不能停药,长期下来负担大。
其实这个还好,不见得一定要危急才能使用恩慈疗法
疾病重大而国内没什么好的替代疗法时,也可以使用恩慈疗法
但走这条路,谁要帮你买单?那要看辉瑞有没有提供这个 program
若有的话,这到是一条满好的路…
不管是专案申请或是恩慈疗法,都是一种让病人取得到药的手段
但还是没有办法解决 $$ 的问题 Orz
建议还是透过医师询问一下 pfizer,有没有可能帮这个病患出药钱
或是有没有一些买一送一买 N 送 X 的 program 可以走
祝好运…
PS 我很好奇得这个病若没有危急的话可以去排移植名单吗?
作者: psadirak (银杏黄叶)   2017-12-25 21:29:00
非常感谢L大的回应请问暗示要是遗传性的部份是哪一条?我不会解读@@道听途说申请公告罕病被打枪的理由是:第一次是因为人太少,而且当时除了换肺无药可医第二次是当时没有lam专属的icd codeLAM患者的个体差异性颇大,有人可以放著观察就好有的会快速恶化,需要肺移植如果确诊时肺功能没有太差,应该会先考虑rapamune
作者: puh1005 (噗!)   2017-12-27 02:24:00
申不申请健保价是其次,明明有新的适应症放著不申请只能说没有推力去促使台湾辉瑞做该做的事,医疗市场某种程度上也是创造性需求,是否罕见有时常是医生是否容易正确诊断的差别而已。但在台湾申请新适应症是多赢的right thingto do,不应该放著不做。如果能透过在这个领域有声量的KOL向pfizer提出建议,应该会有机会
作者: saltlake (SaltLake)   2017-12-27 07:00:00
申请新疗效的查验登记要检附临床试验等资料 试验资料哪来? 做临床试验的钱药厂怎么回本?
作者: lail (古道照颜色)   2017-12-27 12:12:00
唉,认真说,药厂还真没有什么该做与不该做的...
作者: skyyo (鲁蛇收集师)   2017-12-27 12:56:00
没市场会懒得申请 其重要性大概等同过年收拾房间(好久没收
作者: puh1005 (噗!)   2017-12-27 12:57:00
如果所有罕病都要先做临床试验才给适应证,那台湾就很难有罕病的药证了,至少可以先做BSE吧
作者: saltlake (SaltLake)   2017-12-27 17:10:00
楼上所谓先做BSE 目的是啥?
作者: puh1005 (噗!)   2017-12-27 18:58:00
争取免除临床试验啊
作者: saltlake (SaltLake)   2017-12-27 22:06:00
有法规这样规定?
作者: psadirak (银杏黄叶)   2017-12-28 00:33:00
谢谢各位的意见。请问检附的临床试验一定要国内的吗?
作者: lail (古道照颜色)   2017-12-28 01:06:00
楼上,你要不要直接去问主管机关比较实际?
作者: puh1005 (噗!)   2017-12-28 05:09:00
如果没市场就不做,那就不要写那些企业使命啊查验登记规范22-1条有很多眉角,但外商很熟练的吧
作者: yhy (好眼泪坏眼泪)   2017-12-28 21:02:00
BSE wavier是免除衔接性试验 不适免除临床试验 '两者有差异
作者: psadirak (银杏黄叶)   2017-12-28 21:24:00
谢谢大家,我再仔细研究一下^^
作者: skyyo (鲁蛇收集师)   2017-12-29 08:18:00
.....罕药在法规上不适用查验登记准则 也没有22-1但这案例没中罕药 所以不用开母法上的大会 但要22-1

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